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假肥大型肌营养不良症(DMD)是一种致死性X－连锁隐性遗传病，由位于染色体Xp21.2的抗肌萎缩蛋白 (dystrophin) 基因突变导致肌细胞膜的骨架蛋白dystrophin缺乏所致。患者常在12岁左右不能行走，20 岁左右死于呼吸衰竭或心力衰竭，其中绝大多数患者由于膈肌萎缩而死于呼衰。对DMD的治疗至今仍无良方，只有纠正或弥补其基因缺陷才能从根本上治疗DMD。基于此点，细胞治疗日受瞩目。成肌...